破解传统治疗难题，红细胞成熟剂利布洛泽在国内上市

    近日，红细胞成熟剂利布洛泽（通用名“注射用罗特西普”）正式在国内上市。作为十余年来国内首个治疗β-地中海贫血（简称“β-地贫”）的创新药物，利布洛泽将用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。

    中华医学会血液学分会主任委员吴德沛表示：“罗特西普是首个针对β-地贫无效造血的创新药物，通过其独有的作用机制，促进晚期红细胞成熟，改善无效造血。该药物的上市有望减轻输血依赖型β-地贫患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，有望成为该治疗领域的全新标准治疗。”

    吴德沛坦言，创新药物准入后，如何提高可及性，使更多患者获益将是未来工作的重中之重。

    β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制之一，会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少，从而引发严重贫血。

    在传统治疗方案中，造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段。但存在需要配型、移植相关副反应、年龄限制等问题，对于无法接受移植的成人患者，则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。受限于血源紧张，长期输血导致的铁过载和潜在感染风险等因素，使得患者终身输血难以保障，对于创新药物的需求迫在眉睫。

    利布洛泽的获批上市，将为β-地贫患者带来了除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。“作为创新治疗药物，罗特西普能有效地降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，为缓解社会血源紧张带来了积极意义。”中华医学会血液学分会常委、红细胞疾病学组组长张连生说。

    目前，利布洛泽已被国际地贫联盟（TIF）纳入《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》，作为输血依赖型成人β-地贫患者的推荐疗法。

    “利布洛泽是百时美施贵宝启动全新‘中国2030战略’后在血液学领域获批的第一个创新药物，具有里程碑意义。”百时美施贵宝中国区总裁陈思渊表示，药物的上市只是第一步，如何更好地应用于临床，为患者带来生命的“守护”是百时美施贵宝矢志不渝的承诺。“也希望在未来能够与各方共同努力，多措并举，通过创新的准入模式助力药物可及性的提高，让更多患者及家庭获益。”